重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病,是一种罕见、慢性的自身免疫疾病,主要是由于某些原因使神经-肌肉接头异常导致。其发病与机体免疫系统关系密切,由于自身抗体阻碍了神经-肌肉信号传递,导致眼皮下垂、视物重影、 手和腿部肌肉容易疲劳无力、吞咽困难、表情僵硬,甚至呼吸困难等问题。其中尤其以眼部症状最早出现也最明显。
小儿重症肌无力依据其发病机制和临床特征,可被分成6个亚型,即眼肌型、伴胸腺瘤型、早发型全身型、晚发型全身型、MUSK抗体阳性型、抗体阴性型。无论是哪种类型,患儿多次活动后,都会导致症状加重,休息后又可缓解,但活动后又会加重。肌无力下午或傍晚加重,晨起后减轻,称之为“晨轻暮重”。
该病目前还无法根治,但经过药物和胸腺切除等治疗,一般都能使症状得到控制,患儿可以和正常人一样学习、生活。并且只要治疗得当,大多数患儿能活到正常寿命。(1)胆碱酯酶抑制剂:如溴吡斯的明,是对症治疗的药物,也是多数患儿的主要治疗药物。
(2)抑制免疫反应的药物:由于长期应用可能引起严重的副作用,服药期间必须由医生密切监测。这些药物包括:
免疫抑制剂,如环磷酰胺、甲氨蝶呤、环孢素、硫唑嘌呤、霉酚酸酯、他克莫司等